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Índice >> Revista de Neurología (Volumen 52  Núm 10) >> Terapia génica no invasiva en enfermedades neuroló...

Terapia génica no invasiva en enfermedades neurológicas imprimir
Revisión en Neurociencia Castellano   English
[REV NEUROL 2011;52:603-617] PMID: 21488008 - Revisión en Neurociencia - Fecha de publicación: 16/05/2011
J.M. Brito-Armas, J. Castro-Hernández, M. Rodríguez-Díaz, R. Castro-Fuentes
Introducción. La terapia génica cerebral consiste en la introducción de ácidos nucleicos en el tejido nervioso cuya expresión pueda resultar de utilidad terapéutica. Mediante la terapia génica no invasiva, este material genético es introducido indirectamente por vía sanguínea, evitando su inyección directa en el parénquima cerebral y el daño de la barrera hematoencefálica. Objetivo. Discutir los diferentes vectores y vías no invasivas de transferencia génica al sistema nervioso central. Desarrollo. En los últimos años se ha producido un giro espectacular en las estrategias para la transferencia génica no invasiva del sistema nervioso central. El desarrollo de nuevos serotipos de vectores adenoasociados, como AAV9, de una gama de nanopartículas funcionalizadas, como inmunoliposomas pegilados, nanopartículas poliméricas, nanopartículas pegiladas, dendrímeros, fulerenos, así como de transportadores específicos de la familia de receptores de lipoproteína de baja densidad, permite introducir y expresar material génico en el tejido nervioso tras la administración periférica de dichos vectores. Conclusiones. La terapia génica no invasiva supone nuevas y excitantes perspectivas para el tratamiento de las numerosas enfermedades neurológicas para las cuales no existen tratamientos farmacológicos efectivos. Los estudios ya realizados en animales resultan altamente prometedores y es probable que, en los próximos años, den lugar a procedimientos de terapia génica útiles y seguros para su uso en pacientes.
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Por autor
Brito-Armas JM
Castro-Hernandez J
Rodriguez-Diaz M
Castro-Fuentes R
Por palabra clave

AAV9
Blood brain barrier
Brain
Gene therapy
Nanoparticles
Neurodegenerative diseases
Viral vectors
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Palabras clave:  AAV9 - Barrera hematoencefálica - Cerebro - Enfermedades neurodegenerativas - Nanopartículas - Terapia gé­nica - Vectores virales
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