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Objetivos. Definir los conceptos de droga y enfermedad ‘huérfanas’, la situación actual de su investigación clínica, la actitud de la industria farmacéutica y los aspectos legislativos sanitarios, en especial en la CE. Desarrollo. Se revisa la evolución histórica de los medicamentos huérfanos, denominación de aquellos fármacos, aparatos, agentes biológicos o productos dietéticos usados para tratar enfermedades, tan raras, que afectan a 650-1000 personas por millón de habitantes. Se han identificado unas 5.000 enfermedades de este tipo, el 80% genéticas, y son muy frecuentes en Neuropediatría pues el 50% aparecen en edad infantil. La mitad de estos procesos afectan al sistema nervioso sin que generalmente existan métodos preventivos y/o terapéuticos. La industria farmacéutica es reacia, por su alto coste, a desarrollar proyectos que sólo sirven para enfermedades infrecuentes. La sociedad no puede tolerar que estos pacientes no tengan acceso al progreso médico, y por ello organizaciones de afectados (en especial la National Organization for Rare Diseases) presionaron a las autoridades EE.UU. hasta la aparición, en 1983, de la Orphan Drug Act. En la CE, desde enero del 2000 se dispone asimismo de una Regulación. Las enfermedades huérfanas precisan un diagnóstico precoz, por especialistas advertidos por generalistas que, habitualmente, tardan en alertar del problema, por lo que el diagnóstico es tardío en el 45% de estos procesos raros aun cuando constituyen el 10% de las enfermedades humanas. En la actualidad más de 150 medicamentos huérfanos están siendo usados por más de siete millones de pacientes. Conclusión. La lucha para tratar enfermedades poco frecuentes debe continuar, ya que su importancia real se manifiesta si uno, personalmente, la padece.
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