Un nuevo tratamiento, preliminar, en el que se aplica una terapia génica, parece ser efectivo a la hora de ayudar a controlar la función motora en los pacientes con enfermedad de Parkinson (EP). El fármaco, denominado ProSavin, se centra en reprogramar las células cerebrales que producen dopamina usando un virus inerte que lleva tres genes productores de dopamina directamente a la zona del cerebro que controla el movimiento.
Para el estudio, se probaron tres dosis (alta, media y baja) de ProSavin en cohortes separadas de 15 pacientes con EP que ya no respondían bien a otros tratamientos. Evaluaron la respuesta de los pacientes según una escala que mide el habla, los temblores, la rigidez, los movimientos de los dedos, la postura, la manera de andar y la lentitud del movimiento. Todos los pacientes mostraron mejoras significativas en las puntuaciones motoras en las 12 horas siguientes al momento en que dejaron de tomar otros medicamentos, a los seis meses y al año de haberse sometido a una cirugía. Parece que la dosis más alta de ProSavin proporcionó el nivel más alto de producción de dopamina, lo que condujo a la mejora más importante en las puntuaciones motoras y a una menor necesidad de levodopa de forma consistente.
Aunque los resultados del estudio son prometedores, deben interpretarse con precaución porque los beneficios observados están dentro del rango del efecto placebo observado en otros ensayos clínicos y porque todavía ha de demostrarse su potencial como reemplazo de la terapia actual.
Palabras claveParkinsonTerapia génica CategoriasNeurodegeneraciónTrastornos del movimiento
