Una nueva estrategia de silenciamiento de genes puede revertir los síntomas principales asociados con la enfermedad de Huntington (EH), según un estudio preclínico publicado en Neuron. La terapia, a corto plazo, produce beneficios sostenidos en modelos de ratón y primates de esta enfermedad neurodegenerativa.

La EH se caracteriza por movimientos involuntarios de las extremidades y alteraciones cognitivas y psiquiátricas. Surge a partir de mutaciones en el gen de la huntingtina, que provoca la acumulación de fragmentos de proteínas tóxicas en el cerebro. En el nuevo estudio se ha logrado una reducción duradera de los niveles de huntingtina mutada en el cerebro a través de una infusión de cadenas simples de ADN (oligonucleótidos antisentido), que se unen de forma selectiva a las moléculas y degrada aquellas que contienen instrucciones para crear la proteína mutante.

El rendimiento motor de los animales tratados comenzó a mejorar en el plazo de un mes, y llegó a normalizarse al cabo de dos meses. Los beneficios psiquiátricos y motores se extendieron hasta nueve meses después del tratamiento. La terapia también bloqueó la atrofia cerebral y aumentó la esperanza de vida en ratones mutantes con una forma grave de EH.